輝瑞將開始在美國進行基因治療試驗

http://www.hangqichache.cn?? 2022-04-28 20:43　??來源 溫州視線

2022年4月28日，輝瑞公司表示，在美國食品藥品監督管理局取消對一項后期研究的控制后，它將在美國開設首個用于肌肉萎縮癥的實驗性基因治療的試驗地點。

在另一項杜氏肌營養不良癥（DMD）治療的早期研究中，一名患者死亡后，FDA 暫停了輝瑞的試驗請求，該研究也被暫停。

輝瑞表示，監管機構的批準是在數據審查和對試驗進行調整以包括 7 天的住院期以密切監測接受基因治療的患者之后獲得的。

在停止之前，這項后期研究已經在 11 個國家進行。該制藥商表示，到目前為止，輝瑞已獲得英國、加拿大和臺灣等國家的許可，以重啟后期研究。

DMD 是由基因的變化引起的，這導致缺乏與保持肌肉細胞完整有關的稱為肌營養不良蛋白的蛋白質。它主要影響男孩。

輝瑞的療法旨在提供人類抗肌萎縮蛋白基因的縮短版本。

這家制藥商預計，全球后期研究的幾乎所有站點都將在 6 月底前開放。 

編輯： yujeu